Sinteza encima β-glukozidaze v semenih transgenega riža za nadomestno zdravljenje dedne Gaucherjeve bolezni
Povzetek
Pridobivanje aktivnih sestavin za zdravila, predvsem cepiva s transgenimi rastlinami se je začelo pred 25 leti. Zaradi določenih prednosti sinteze učinkovin s transgenimi rastlinami, v primerjavi z obstoječim pridobivanjem, se vse bolj uveljavljajo optimizirani transformacijski in ekspresijski sistemi ter njihova uporaba. Do sedaj je bilo v ospredju pridobivanje učinkovin za preventivo in zdravljenje številnih nalezljivih človeških in živalskih bolezni. V zadnjem obdobju je vse več primerov pridobivanja rekombinantnih proteinov za zdravljenje avtoimunskih in genetskih obolenj. Med temi je tudi zelo redka Gaucherjeva bolezen, pomanjkanje encima glukocerebrozidaze, ki jo lahko zdravimo z nadomestnim encimom β-glukozidazo. Transgeni riž uspešno sintetizira in nalaga β-glukozidazo v endosperm v obdobju formiranja in zorenja semen.